Η ελβετική φαρμακευτική εταιρεία Roche Holding ανακοίνωσε την προσωρινή αναστολή των αποστολών της γονιδιακής θεραπείας Elevidys εκτός Ηνωμένων Πολιτειών, μετά από αντίστοιχη απόφαση της Sarepta Therapeutics, της εταιρείας που ανέπτυξε το φάρμακο.
Προσωρινή παύση και αμφιλεγόμενα περιστατικά
Η αναστολή αφορά κυρίως χώρες που βασίζονται στις εγκρίσεις του FDA και χαρακτηρίστηκε από τη Roche ως «εθελοντική και προσωρινή». Η θεραπεία απευθύνεται σε ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Ντουσέν (Duchenne), ανεξαρτήτως κινητικότητας.
Το Elevidys δρα με την εισαγωγή ενός γονιδίου στον οργανισμό, ώστε να παραχθεί μια εναλλακτική μορφή της ελλείπουσας πρωτεΐνης. Ωστόσο, πρόσφατες εξελίξεις εντείνουν τη συζήτηση για την ασφάλεια του φαρμάκου.
Σύμφωνα με το Bloomberg, δύο έφηβοι έχασαν τη ζωή τους από οξεία ηπατική ανεπάρκεια, γεγονός που οδήγησε τον FDA να ζητήσει την αναστολή των αποστολών. Αν και η Sarepta αρχικά αρνήθηκε, τελικά συμμορφώθηκε υπό την πίεση της δημοσιότητας.
Ποιες χώρες επηρεάζονται και ποιες όχι
Η Roche δήλωσε ότι η διανομή θα συνεχιστεί σε χώρες που δεν εξαρτώνται από τον FDA, όπως η Βραζιλία και η Ιαπωνία. Το Elevidys έχει ήδη εγκριθεί και κυκλοφορεί σε αγορές όπως τα Ηνωμένα Αραβικά Εμιράτα, το Κατάρ και το Κουβέιτ.
Η παύση περιλαμβάνει και μεμονωμένες περιπτώσεις ασθενών που θα λάμβαναν τη θεραπεία μέσω ειδικών διαδικασιών πριν την επίσημη έγκριση στις χώρες τους. Στην Ευρώπη, η θεραπεία παραμένει υπό αξιολόγηση.
Προβληματισμοί αλλά και εμπορικές προσδοκίες
Παρότι έχουν υπάρξει θανατηφόρα περιστατικά, η Roche συνεχίζει να υποστηρίζει ότι το όφελος υπερτερεί του κινδύνου για ορισμένες ομάδες ασθενών. Οι περισσότεροι που έχουν λάβει τη θεραπεία μέχρι σήμερα είναι παιδιά με ικανότητα βάδισης.
Οι αναλυτές εκτιμούν ότι το Elevidys θα μπορούσε να αποφέρει έσοδα άνω του 1 δισ. δολαρίων έως το 2030, εφόσον επεκταθεί η χρήση του παγκοσμίως.
Παρά τη δυσμενή δημοσιότητα, η μετοχή της Roche σημείωσε άνοδο 1,38% την Τετάρτη στο χρηματιστήριο της Ζυρίχης, βελτιώνοντας τη χρηματιστηριακή της εικόνα για το έτος.
